土耳其药品代购为您分享2024年4月：美国FDA新药汇总

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根据美国FDA官网显示，2024年4月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗低级别胶质瘤、多发性骨髓瘤、 WHIM综合征、膀胱癌等疾病。

一、皮肤病

商品名：Selarsdi

适应症：斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎

研发公司：Alvotech/梯瓦制药

Alvotech和梯瓦制药于4月16日联合宣布，美国FDA已批准Selarsdi(ustekinumab-aekn)皮下注射液，作为Stelara(ustekinumab,乌司奴单抗)的生物仿制药，具体适用于：

1）治疗适合光疗或全身治疗的中度至重度斑块状银屑病成人和6岁及以上儿科患者。

2）治疗患有活动性银屑病关节炎的成人和6岁及以上儿科患者。

这是第二种参考Stelara(ustekinumab,乌司奴单抗)的生物仿制药。注意的是，乌司奴单抗的首个生物仿制药是安进公司的Wezlana（ustekinumab-auub），于2023年11月获得FDA的可互换性批准。

乌司奴单抗是一种人源化免疫球蛋白G1k(IgG1k)单克隆抗体，用于治疗银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎和斑块状银屑病。IgG1k抗体与白细胞介素(IL)-12和IL-23细胞因子利用的p40蛋白亚基结合。

Selarsdi以45mg/0.5ml和90mg/ml单剂量预装注射器的形式提供。该产品预计于2025年2月在美国上市。

二、胃肝疾病

商品名：Entyvio

适应症：克罗恩病

研发公司：武田制药

美国FDA已批准武田制药公司的Entyvio(vedolizumab,维得利珠单抗)皮下制剂(SC)，用于在Entyvio静脉诱导治疗后的中度至重度活动期克罗恩病成人患者的维持治疗。

Entyvio最初于2014年被批准用于静脉输注，2023年9月，美国批准了该药物的新剂型——皮下制剂，用于克罗恩病的维持治疗。

三、血液系统疾病

商品名：Voydeya

适应症：PNH血管外溶血

研发公司：阿斯利康

阿斯利康其口服补体因子D抑制剂Voydeya(danicopan)于4月1日获得美国FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。

Voydeya于今年1月份在日本获得全球首批，紧接着2月，欧洲监管机构建议批准Voydeya上市。目前，其监管申请正在其他国家接受审查。该公司表示，还正在研究danicopan作为黄斑变性地理萎缩的治疗方法。

阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，可导致血栓形成。PNH患者体内的补体系统异常激活，因此可通过C5补体抑制剂来治疗。

据统计，大约10%至20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍旧会经历临床相关的血管外溶血(EVH)，即血管外的红细胞被破坏。持续的血管外溶血会使贫血等PNH症状难以控制，在某些情况下，患者需要定期输血。

Voydeya被设计作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的附加药物，靶向和阻断一种不同的补体蛋白，称为D因子。Voydeya旨在帮助控制血管外溶血，同时也不干扰控制血管内溶血的C5抑制剂。

四、免疫系统疾病

商品名：Xolremdi

适应症：WHIM综合征

研发公司：X4 Pharmaceuticals, Inc.

X4 Pharmaceuticals公司于4月29日宣布，美国FDA已批准Xolremdi(mavorixafor)胶囊上市，这是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生)的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。据悉，这是首款专门针对WHIM综合征患者的靶向疗法。

WHIM综合征是一种罕见的由CXCR4通路功能障碍引起的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症的综合征，这导致对CXCR4配体CXCL12的反应性增加，并导致白细胞在骨髓中滞留。WHIM综合征患者的特征性血液中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平较低，并经历严重和/或频繁的感染。

目前对于这种疾病的治疗方法包括静脉注射免疫球蛋白或粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，一种免疫细胞生长分子。这些疗法一直侧重于症状管理，而不是疾病的根本原因，即CXCR4通路的功能障碍。

Xolremdi通过阻断CXCL12的结合发挥作用，导致中性粒细胞和淋巴细胞从骨髓进入外周循环的动员增加。

五、传染性疾病

商品名：Dovato

适应症：HIV

研发公司：ViiV Healthcare

ViiV Healthcare于4月8日宣布，美国FDA已批准Dovato (dolutegravir/lamivudine，多替拉韦/拉米夫定) 用于治疗12岁及以上、体重至少25kg且无抗逆转录病毒(ARV)治疗史的青少年HIV-1病毒感染，或用于替代目前在稳定的ARV治疗方案中病毒学抑制（HIV-1 RNA低于50拷贝/mL）且无治疗失败史和已知替代疗法的患者。

Dovato是整合酶链转移抑制剂多替拉韦和核苷类似物逆转录酶抑制剂拉米夫定的组合，是一种每日一次的口服双药物单片方案。

值得一提的是，Dovato是目前第一个也是唯一一个适用于12岁及以上HIV携带者的口服双药物单片疗法。

该药物已在美国、欧洲、日本、澳大利亚和全球其他国家获得批准。

商品名：Pivya

适应症：单纯性尿路感染

研发公司：Utility Therapeutics

美国食品药品监督管理局(FDA)于4月24日宣布已批准英国生物技术公司Utility Therapeutics其口服抗菌药物Pivya(pivmecillinam，匹美西林)，用于治疗18岁及以上患有由大肠杆菌、奇异变形杆菌和腐生葡萄球菌敏感菌株引起的单纯性尿路感染（UTIs）的女性患者。

单纯性尿路感染，定义为女性成年人中尿路结构无异常的细菌性膀胱感染，该疾病在女性中非常常见。

Pivya是β-内酰胺抗菌药物美西林的前药，具有独特的作用机制——针对革兰氏阴性细菌细胞壁中的青霉素结合蛋白2。在欧洲，匹美西林已上市40多年，通常是无并发症尿路感染女性的一线治疗药物。该药物现在以Pivya的商品名在美国获得了上市批准，成为了美国20多年来首次批准用于治疗单纯性尿路感染的药物。

研发公司表示，Pivya将于2025年在美国上市。此外，该公司还在寻求FDA批准Pivya的静脉注射版本，用于治疗更严重的感染。静脉注射版本通常在医院环境中使用。

商品名：Zevtera

适应症：菌血症、皮肤和皮肤结构感染和肺炎

研发公司：Basilea制药

生物制药公司Basilea于4月4日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准头孢菌素抗生素Zevtera(ceftobiprole medocaril)用于三种适应症。Zevtera具体适用于治疗以下疾病：

• 患有金黄色葡萄球菌血流感染(菌血症)(SAB)的成年患者，包括患有右侧感染性心内膜炎的患者。

• 患有急性细菌性皮肤和皮肤结构感染(ABSSSI)的成年患者。

• 3个月至18岁以下成人和儿童患者的社区获得性细菌性肺炎(CABP)。

为了减少耐药细菌的发展并保持Zevtera和其他抗菌药物的有效性，Zevtera应仅用于治疗或预防已被证明或强烈怀疑由细菌引起的感染。

Basilea指出：ceftobiprole是前药ceftobiprole medocaril的活性部分，是一种用于静脉注射的新一代头孢菌素抗生素，对多种革兰氏阳性菌具有快速杀菌活性，例如金黄色葡萄球菌，包括耐甲氧西林菌株(MRSA)和革兰氏阴性细菌 。

抗生素ceftobiprole最初于2007年在美FDA提交新药申请，用于治疗复杂的皮肤和皮肤结构感染(cSSSI)，包括糖尿病足感染。2009年底，Basilea当时的全球合作伙伴强生公司收到了FDA对该药物的完整回复函，监管机构批评了参差不齐的临床试验工作，并要求两家公司再进行两项3期研究，所以当时拒绝了该申请。但在过去的15年间，该药物已在80多个国家获得批准，用于治疗各种感染，其中包括中国、加拿大、巴西和欧洲大部分地区。

在欧洲及其他地区的多个国家，该品牌目前已被批准并以Zevtera和Mabelio名义上市，用于治疗患有医院获得性细菌性肺炎(HABP)的成人患者，不包括呼吸机相关细菌性肺炎(VABP)，以及用于治疗社区获得性细菌性肺炎(CABP)。

六、神经系统疾病

商品名：Libervant

适应症：丛集性癫痫发作

研发公司：Aquestive公司

4月29日，美国FDA已批准Libervant(diazepam，地西泮)口腔膜剂，用于紧急治疗间歇性、刻板性发作期的频繁癫痫发作活动（即癫痫丛集、急性反复性癫痫发作），这些发作与2至5岁癫痫患者的通常癫痫发作模式不同。

Libervant是一种由Aquestive公司研发的口腔内给药的地西泮膜剂，作为目前可用于难治性癫痫患者的基于器械的药物（包括直肠凝胶和鼻喷雾药物）的替代药物。该公司表示，2023年，该患者群体中超过90%的处方都是地西泮直肠凝胶。

Libervant以5mg、7.5mg的口腔膜剂形式提供。10mg、12.5mg和15mg剂量强度。推荐剂量取决于患者的体重。将口腔膜剂贴于口腔内侧、脸颊表面上方。

七、肿瘤疾病

商品名：Abecma

适应症：多发性骨髓瘤

研发公司：百时美施贵宝/2seventy bio联合

4月5日，美国FDA宣布批准扩大CAR-T疗法Abecma（idecabtagene vicleucelide-cel）用于治疗多发性骨髓瘤的应用范围，具体为：治疗在2种或更多种先前疗法后复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的成人患者，所述疗法包括免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PIs)和抗CD38单克隆抗体（三级暴露）。

FDA于2021年3月批准Abecma用于治疗：既往接受4线治疗或更多线治疗（包括3类药物：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38单克隆抗体）的R/R MM成人患者。此次新的批准使复发/难治性多发性骨髓瘤患者可以比之前更早地接受T细胞疗法。

注意的是，Abecma作为一次性输注给药，新推荐的剂量范围为300至510 x 106个CAR阳性T细胞，原先批准的剂量范围为300至460 x 106个CAR阳性T细胞。

Abecma由百时美施贵宝和2seventy bio联合开发，是一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向的基因修饰自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。这是一种定制的治疗方法，使用患者自己的T细胞进行基因改造，使其包含一种新的基因来靶向和破坏骨髓瘤细胞。抗原特异性激活Abecma导致CAR阳性T细胞增殖、细胞因子分泌和随后的BCMA表达细胞的溶细胞性杀伤。

Abecma最近在日本、瑞士和欧盟获得批准，用于接受两种既往治疗后的三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，使其成为全球唯一可用于三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者早期治疗的CAR T细胞疗法。目前，该药物也在英国和以色列获得批准，用于三级暴露的复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前接受过三种或更多种治疗。

商品名：Alecensa

适应症：非小细胞肺癌

研发公司：Genentech

4月18日，Genentech宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alecensa(阿来替尼)用于成人间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(非小细胞肺癌)(肿瘤≥4cm或淋巴结阳性)肿瘤切除术后的辅助治疗。

Alecensa是一种激酶抑制剂，也适用于治疗经FDA批准的测试检测到的ALK阳性转移性NSCLC 成人患者。

商品名：Anktiva

适应症：非肌层浸润性膀胱癌

研发公司：ImmunityBio制药

ImmunityBio制药公司于4月22日宣布，美国FDA批准Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln，前称N-803) 联合卡介苗(BCG)用于治疗卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌(CIS)成人患者。该公司表示，该产品预计将于今年5月中旬在美国上市。

针对NMIBC的标准治疗是卡介苗(BCG)的膀胱内灌注（通过导管输送到膀胱）。卡介苗是一种良性细菌，可在癌细胞附近的膀胱中诱导免疫反应，从而清除许多患者的癌症。然而，约30-40%的患者接种卡介苗失败，约50%的初始反应患者癌症会复发。

Anktiva是一种用于非肌层浸润性膀胱癌的一流细胞因子白细胞介素-15 (IL-15)激动剂免疫疗法，该药物与其受体的结合导致自然杀伤细胞、CD8+细胞和记忆T细胞的增殖和活化。

美国FDA于2018年2月发布了针对BCG无应答非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的指南，指出BCG无应答NMIBC患者的治疗目标是避免膀胱切除术。目前该组合疗法在美FDA的获批，可以减少全球许多NMIBC患者对膀胱切除术的需求。

商品名：Carvykti

适应症：多发性骨髓瘤

研发公司：强生公司

美国东部时间4月5日，强生公司宣布美国FDA已批准Carvykti(ciltacabtagene autoleucel，西达基奥仑赛) 用于治疗至少接受过1次既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，该疗法于2022年获得美国FDA的批准，仅被批准用于4次或4次以上既往治疗后的复发或难治性MM。

Carvykti是由强生和传奇生物联合开发的一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向的基因修饰自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。在结合表达BCMA的细胞后，CAR促进T细胞活化、扩增和清除靶细胞。

随着这一批准，Carvykti成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗首次复发多发性骨髓瘤患者的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。

商品名：Enhertu

适应症：HER2表达实体瘤

研发公司：Daiichi Sankyo，Inc .

Daiichi Sankyo,Inc.于4月5日宣布，美国FDA已加速批准Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan）用于患有不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）实体瘤的成年患者，这些患者此前接受了全身性治疗，并且没有令人满意的替代治疗方案。

商品名：Hercessi

适应症：乳腺癌、胃或胃食管结合部腺癌

研发公司：Accord BioPharma, Inc.

4月29日，Accord BioPharma, Inc. 宣布美国FDA已批准Hercessi (trastuzumab-strf)，这是一种Herceptin（曲妥珠单抗）的生物仿制药。

Hercessi是一种HER2/neu受体拮抗剂，适用于:

①辅助治疗HER2过度表达的淋巴结阳性或淋巴结阴性（ER/PR阴性或具有1个高危特征）乳腺癌，作为由阿霉素、环磷酰胺和紫杉醇或多西紫杉醇组成的治疗方案的一部分；作为多西他赛和卡铂治疗方案的一部分；或在基于多模式蒽环类药物的治疗后作为单一药物使用。

②与紫杉醇联合用于一线治疗HER2过表达的转移性乳腺癌，并作为单药治疗已接受1种或多种化疗方案治疗转移性疾病的HER2过表达乳腺癌患者。

③与顺铂和卡培他滨或5-氟尿嘧啶组合，用于治疗HER2过表达的转移性胃或胃食管结合部腺癌患者，这些患者之前未接受过转移性疾病治疗。

Hercesi以150mg冻干粉末的形式提供，装在单剂量小瓶中，重构后用于静脉输注。FDA预计将于2024年第四季度对Hercesi的420mg剂量强度做出决定。

商品名：Lutathera

适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤

研发公司：诺华

据诺华4月23日的新闻稿宣布，美国FDA扩大了Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate，镥[177Lu]氧奥曲肽)的批准范围，纳入了12岁及以上患有生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤）的儿科患者。

Lutathera是一款177Lu标记的生长抑素类似物肽，也就是一种放射性同位素标记的奥曲肽。该药物最初于2018年1月获得美国FDA的批准，用于成年患者。

新闻稿中指出，这是FDA首次批准针对胃肠胰神经内分泌肿瘤儿童患者群体的疗法，且目前仍是唯一一个被批准用于该疾病的放射性配体疗法。

在欧洲，Lutathera于2017年10月获批用于治疗成人中不可切除或转移性、进行性、分化良好（G1和G2）、生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤，在日本也被批准用于治疗生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤。

商品名：Lumisight

适应症：乳腺癌

研发公司：Lumicell，Inc .

2024年4月18日，Lumicell，Inc .宣布，美国FDA批准了Lumisight(pegulicianine)光学成像剂的新药上市申请(NDA)以及Lumicell直接可视化系统(DVS)的上市前批准(PMA)申请，统称为LumiSystem。

Lumisight是一种光学成像剂，被组织蛋白酶和基质金属蛋白酶裂解后会产生荧光信号。这些酶在肿瘤和肿瘤相关细胞内部和周围的水平高于正常细胞，Lumicell DVS则是一种荧光成像设备。

LumiSystem组合适用于患有乳腺癌的成年人的荧光成像，作为在乳房肿瘤切除术手术期间移除原始标本后术中检测切除腔内癌组织的辅助手段。

乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，据资料统计，发病率占全身各种恶性肿瘤的7-10%。治疗这种疾病的最常见的外科手术是乳房肿瘤切除术，然而在乳房肿瘤切除术中，医生很难在第一次手术中识别并切除所有肿瘤。Lumicell公司研发的LumiSystem可以将诊断准确率提高到84%，使外科医生能够在乳房肿瘤切除术后实时扫描乳腺腔，以检测和切除可能被遗漏的残留癌，从而可能使一些患者免于二次手术。

商品名：Ojemda

适应症：低级别神经胶质瘤

研发公司：Day One Biopharmaceuticals Inc .

据Day One Biopharmaceuticals公司4月23日的新闻稿，美国FDA宣布已加速批准Ojemda(tovorafenib,托沃拉非尼)上市，用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿童低级别神经胶质瘤(PLGG)的患者，这些患者含有BRAF融合或重排或BRAF V600突变。

Tovorafenib是一款口服脑渗透高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。

据FDA称，这是该机构首次批准系统性疗法用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。该药物也是唯一一种以片剂或口服混悬液形式每周给药一次的pLGG全身疗法，无论是否进食。

商品名：Tivdak

适应症：宫颈癌

研发公司：辉瑞/Genmab

4月29日，美国食品和药物管理局(FDA)宣布已完全批准Tivdak（tisotumab vedotin-tftv，中文名：替索单抗）用于治疗化疗期间或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌患者。

Tivdak是由辉瑞与Genmab合作研发的组织因子靶向抗体药物偶联物，根据2期innovaTV 204试验(ClinicalTrials.gov: NCT03438396)的肿瘤缓解率和缓解持久性，该适应症于2021年9月获得了加速批准。

八、中毒和药物依赖性

商品名：Rezenopy

适应症：阿片类药物过量

研发公司：Summit生物科学公司

4月24日，美国FDA批准了Rezenopy（naloxone hydrochloride，盐酸纳洛酮）鼻喷雾剂，用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量，如成人和儿科患者的呼吸和或中枢神经系统抑制。

Rezenopy由Summit生物科学公司研发，是一种阿片类拮抗剂，可逆转阿片类药物的作用，包括呼吸抑制、镇静和低血压。该鼻喷雾药品单剂量输送10毫克盐酸纳洛酮。Rezenopy旨在在可能存在阿片类药物的环境中作为紧急治疗立即给药。

九、精神疾病

商品名：Fanapt

适应症：双相I型障碍

研发公司：Vanda Pharmaceuticals

4月2日，Vanda Pharmaceuticals宣布美国FDA已经扩大了对Fanapt(iloperidone)的批准，以包括对成人双相I型障碍相关的躁狂或混合发作的急性治疗。Fanapt也适用于成人精神分裂症的治疗。

商品名：Risvan

适应症：成人精神分裂症

研发公司：ROVI公司

4月2日，ROVI公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授权Risvan(Risperidone ISM，利培酮缓释注射混悬剂) 上市，用于治疗成人精神分裂症。

Risperidone ISM是由ROVI开发并获得专利的缓释注射型抗精神病药，用于治疗成人精神分裂症，从第一次注射开始，可提供即时和持续的血浆药物水平，不需要负荷剂量或补充口服利培酮。

用于缓释注射混悬液的Risvan以单剂量试剂盒形式提供，其中含有75毫克和100毫克利培酮。该产品由医疗保健专业人员通过肌内注射注射到臀肌或三角肌中。在开始Risvan治疗之前，应确定口服利培酮的耐受性。

十、呼吸系统疾病

商品名：Fasenra

适应症：严重哮喘

研发公司：阿斯利康

4月10日，美国食品和药物管理局(FDA)扩大了Fasenra（benralizumab，贝那利珠单抗）用于严重哮喘附加维持治疗的批准范围，将其纳入具有嗜酸性粒细胞表型的6至11岁患者。2017年，该疗法首次在美国获批上市，但是仅获批用于12岁及以上的重症嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。

紧接着2019年10月，FDA批准了患者可自行注射的预填充一次性自动注射笔Fasenra Pen，患者可以进行自我给药，提高了患者的依从性。去年6月29日，benralizumab注射液上市申请获中国国家药监局受理。

Fasenra由阿斯利康研发，是一款IL-5Rα单克隆抗体，可直接与嗜酸性粒细胞上的IL-5受体α结合，吸引自然杀伤细胞通过细胞凋亡诱导患者血液和组织嗜酸性粒细胞快速且几乎完全耗尽。

Fasenra以单剂量预装注射器中的10mg/0.5mL和30mg/mL溶液形式提供，以及单剂量自动注射器（Fasenra Pen）中的30mg/mL溶液形式提供。对于6至11岁的患者，Fasenra的剂量根据体重而定（<35kg：10mg；≥35kg：30mg），前3剂每4周给药一次，随后每8周给药一次。