马法兰（美法仑）：多发性骨髓瘤首选药，抗癌新希望！说明书、副作用，可以进医保报销吗？

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马法兰（美法仑）：多发性骨髓瘤首选药，抗癌新希望！说明书、副作用，可以进医保报销吗？

马法兰（Melphalan）是一种广泛应用于多种肿瘤治疗以及干细胞移植的化疗药物。在肿瘤治疗领域中，它被广泛应用，并且在多发性骨髓瘤的治疗中被认为是首选药物。

马法兰主要用于治疗一些特定类型的白血病和实体瘤，尤其在多发性骨髓瘤的治疗中表现出色。此外，对于需要进行干细胞移植的患者，马法兰也被广泛用于准备患者体内的骨髓。

多发性骨髓瘤患者的首选药物

多发性骨髓瘤是一种由骨髓中的浆细胞异常增生引起的血液系统恶性肿瘤。在多发性骨髓瘤的治疗中，马法兰被广泛认为是首选药物之一。其通过抑制癌细胞的增殖，阻断DNA的合成，从而有效地减缓瘤细胞的生长，为患者提供更好的治疗效果。

临床效果：

1.在一项开放标签2b期关键临床研究中，涉及61名患者，其中包括56名新诊断患者和5名自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。

研究者评估的基于第100天临床缓解的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格完全缓解率为16%）；独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%

2. 马法兰、环磷酰胺和地塞米松（MCD）作为挽救治疗的疗效和安全性：

在一项研究中，27名患者接受了MCD方案治疗，总体反应率为25.9%，中位无进展生存期为5.6个月，中位总生存期为11.7个月。

3.Bortezomib、Melphalan和Prednisone联合或不联合Daratumumab在不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效：在这项研究中，D-VMP（Daratumumab联合Bortezomib/Melphalan/Prednisone）与VMP相比，显示出更好的疗效和安全性。

干细胞移植前的患者

在进行干细胞移植前，患者需要进行预处理，以准备接受新的干细胞。马法兰作为一种强效的化疗药物，可用于清除患者体内的异常细胞，为干细胞移植创造有利的环境。

临床效果：

1. 预处理方案的疗效比较：

一项前瞻性多中心对照研究比较了使用200 mg/m²和100 mg/m²马法兰的疗效，结果显示对于年龄小于65岁的患者，在反应率及总生存期（OS）上两组没有差异，但在无进展生存期（PFS）上，200 mg/m²组优于100 mg/m²组。

2. 联合其他药物的预处理方案：

 马法兰联合卡莫司汀（BCNU）的预处理方案可以提高非常好的部分缓解（VGPR）率和完全缓解（CR）率。

3.马法兰联合新药的预处理方案

有研究显示移植前化疗反应率好的患者可以获得更好的PFS和OS。

研究人员尝试过马法兰与其他药物联合使用以优化预处理方案，例如与硼替佐米联合使用，但不同研究的结果显示疗效并不一致。

其他白血病和实体瘤患者

马法兰在一些其他类型的白血病和实体瘤的治疗中也发挥着重要作用。

1、老年复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中的临床效果：

在一项多中心分析中，研究了31名65岁以上、之前接受过至少一次非治愈性治疗的R/R AML患者，使用低剂量马法兰（LD-Mel）的安全性和有效性。

研究结果显示，3名患者（9.7%）实现了完全缓解（CR），2名患者（6.5%）实现了部分缓解，9名患者（29.0%）疾病稳定，总体响应率为16.1%，45.2%的患者获得了临床效益。

响应者比非响应者有显著更长的中位总生存期（16.3个月对比2.3个月，p < 0.001）。

多变量分析显示复杂核型是与较差生存期相关的唯一风险因素，而之前接受过甲基化剂（HMAs）治疗的25名患者中，无论之前对HMAs的反应如何，都与较好的总生存期相关（p = 0.03）。

LD-Mel耐受性良好，仅有轻度的骨髓抑制副作用。

2、马法兰/肝靶向系统在不可切除转移性葡萄膜黑色素瘤患者中的临床效果：

在治疗人群中，主要终点客观反应率（ORR）为36.3%，完全反应（CR）为7.7%，部分反应（PR）为28.6%，疾病稳定（SD）为37.4%。

3、儿童实体瘤患者中的临床效果：

在一项研究中，高剂量的替奥肽（Thiotepa）与马法兰联合使用，随后进行自体造血干细胞移植（HSCT），用于治疗包括脑肿瘤在内的儿童实体瘤患者。

所有患者（100%）都经历了骨髓抑制，95.1%的患者实现了植入，中位植入时间为11天。

在HSCT后100天的存活率为100%

马法兰简要说明书

中文名：马法兰

英文名：Melphalan

商品名：Alkeran/爱克兰

别名：美法仑、马尔法兰、左旋苯丙氨酸氮芥生产

厂家/研发厂家：Aspen/葛兰素史克公司

美国首次获批时间：1964年被FDA批准上市

中国首次获批时间：1996年上市,但由于很多原因,现已退出中国市场

医保报销：已退市，不能医保报销

适应症：

1.多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性淋巴细胞和髓细胞白血病、恶性淋巴瘤、软骨骨瘤等。

2.动脉灌注治疗肢体恶性黑素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤。

3.大剂量用于造血干细胞移植的预处理。

用法用量：

口服:每日0.05~0.25mg/kg(2~10mg/m2),分次服用,共4~7日,本品与强的松合用,可能比单用更有效,联合用药通常间歇地进行,对治疗有效者延长疗程超过一年不会改变疗效.若无明显骨髓毒性,在4~6周内重复给药.

副作用

1.骨髓抑制：最常见的不良反应，可导致白细胞减少、贫血和血小板减少。

2.胃肠道不适：包括恶心、呕吐、腹泻和口腔黏膜炎。高达30%的患者在口服常规剂量后出现胃肠道不适。

3.过敏反应：偶有患者出现荨麻疹、水肿、皮疹和过敏性休克等过敏反应。

4.肺毒性：包括肺纤维化和间质性肺炎，有肺纤维化死亡的报告。

5.肝脏受损：轻者仅肝功能异常，重者可出现肝炎和黄疸等临床症状。

6.脱发：有脱发的报道，但不普遍。

7.溶血性贫血：有接受马法兰治疗后出现溶血性贫血的病例报告。

8.生殖系统影响：抑制卵巢功能导致绝经前妇女出现无月经症状，长期给药可能导致不孕。

9.外渗：马法兰有刺激性，外渗可能导致局部组织损伤。

10.代谢和营养障碍：如低钾血症。

11.肌肉骨骼和结缔组织疾病：如肌痛、肌肉萎缩或纤维化、骨筋膜室综合征。

12.皮肤和皮下组织疾病：如脱发。

13.潜在致命反应：如肺纤维化。

如出现严重副作用或不适症状持续不减轻，应及时就医并告知医生正在使用的药物。