Rilzabrutinib获FDA指定为治疗镰状细胞病的孤儿药

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Rilzabrutinib获FDA指定为治疗镰状细胞病的孤儿药

近日，赛诺菲制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Rilzabrutinib孤儿药资格，用于治疗镰状细胞病。

除了镰状细胞病之外，该药物还在美国、欧盟和日本获得了免疫性血小板减少症(ITP)的孤儿药资格，在美国和欧盟获得了温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的孤儿药资格和美国IgG4相关疾病(IgG4-RD)的孤儿药资格。

监管机构尚未确定Rilzabrutinib的安全性和有效性。目前，美国、欧盟和中国正在对Rilzabrutinib在免疫性血小板减少症(ITP)的潜在用途进行监管审查。FDA预计将于2025年8月29日就该适应症做出监管决定。

镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，患者的红细胞形状畸形，通常呈镰刀形或新月形，导致其卡在小血管中，阻碍血液流动。这会导致剧烈疼痛以及其他健康并发症，包括感染、中风、肺病、眼病和肾病。

Rilzabrutinib是一种在研口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。临床前研究结果表明，该药物可降低镰状细胞病转基因小鼠的血管阻塞、炎症标志物和黏附。

Rilzabrutinib对镰状细胞病患者的安全性和有效性将在3期LIBRA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06975865)中进行评估。该研究预计将纳入192名年龄在10至65岁之间的患者，这些患者在筛选访视后12个月内曾发生过2至10 次记录在案的急性临床血管阻塞危象(VOC)。

研究参与者将被随机分配接受Rilzabrutinib或安慰剂治疗。

主要终点是第52周临床VOC的年化发生率，该发生率由临床VOC事件总数和观察期内的总天数计算得出。