美国新疗法SENTI-202获孤儿药资格认证，为急性髓系白血病等血液恶性肿瘤患者带来新转机

如需购买请加微信：zhikang161218，备用微信：zhikang1218

美国新疗法SENTI-202获孤儿药资格认证，为急性髓系白血病等血液恶性肿瘤患者带来新转机

美国食品药品监督管理局（FDA）为新药SENTI - 202授予孤儿药资格（ODD），其适应症涵盖复发/难治性血液恶性肿瘤，尤其是急性髓系白血病（AML）。

SENTI - 202属于何种疗法？

SENTI - 202是由美国Senti Biosciences公司研发的一种创新型现成CAR NK细胞疗法。

CAR NK细胞疗法是一种新兴的免疫细胞治疗手段，它对天然杀伤细胞（NK细胞）进行基因工程改造，为其配备能识别并杀灭癌细胞的“定位装置”（即嵌合抗原受体，CAR），以此用于癌症治疗，特别是血液肿瘤的治疗。

SENTI - 202借助特殊设计的“智能调控元件”，能够精准地靶向表达CD33和/或FLT3的恶性细胞，同时避免对健康骨髓细胞造成伤害。

这一设计旨在应对急性髓系白血病（AML）的异质性难题，也就是解决急性髓系白血病（AML）细胞类型多样、治疗难度高的问题，进而提升治疗的精准度和安全性。

SENTI - 202正在开展一项1期临床试验（注册号NCT06325748）。

该试验是一项开放标签、多中心的研究，目的是评估SENTI - 202在表达CD33和/或FLT3的复发/难治性血液恶性肿瘤患者中的安全性、生物动力学（药物在人体内发挥作用的过程、速度、持续时间以及强度，涵盖其作用机制、持续时间、在体内的分布和代谢等情况）和初步抗肿瘤活性。

试验将招募复发/难治性急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）以及其他表达CD33和/或FLT3的血液恶性肿瘤成年患者，以评估SENTI - 202的安全性、剂量以及初步疗效。

该试验分为两个阶段。第一部分是剂量递增阶段，目的是确定最大耐受剂量（MTD）及/或推荐2期剂量（RP2D），在治疗前患者会接受氟达拉滨和阿糖胞苷的淋巴清除化疗。

第二部分是特定疾病的扩展队列，用于进一步评估推荐剂量下的安全性和疗效。

此研究的主要终点为安全性，次要终点包括抗肿瘤活性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）以及免疫反应（人体免疫系统针对药物、治疗或外来物质所产生的生物学反应）。

专家观点总结

“复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的平均生存期仅为5.3个月，临床治疗需求尚未得到充分满足。SENTI - 202展现出作为一种潜在治疗方案的积极前景。

获得孤儿药资格，进一步证实了我们创新方法的价值，即克服急性髓系白血病（AML）的异质性、保护健康细胞的能力，也凸显了开发新型有效治疗手段的必要性。

基于近期积极的初步成果，这一重要里程碑更加坚定了我们推进该项目发展的决心。”Senti Biosciences公司联合创始人兼首席执行官Timothy Lu博士在新闻稿中表示。