新药|Voranigo(Vorasidenib)美国获批术后治疗IDH1/2突变的12岁及以上的胶质细胞瘤

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2024年08月06日（波士顿）施维雅（Servier）公司宣布美国宣布批准Voranigo（vorasidenib）上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。

Voranigo是FDA批准的第一款用于治疗上述患者的全身性疗法。

Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估，共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。

主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示，Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为27.7个月和11.1个月。Voranigo将患者疾病进展或死亡风险降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。

此外，Voranigo组的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）为丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。

Voranigo（vorasidenib）是一款具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。IDH1和IDH2是通过靶向肿瘤代谢途径治疗癌症的重要靶点。胶质瘤患者只需每天服用1次药丸，即可积极管理疾病。

胶质瘤（Glioblastoma，GB）是源自中枢神经系统 (CNS) 内的神经胶质细胞或前体细胞的肿瘤。神经胶质瘤是一种脑癌，会阻碍正常的脑功能并引起各种症状。具有 IDH 突变的弥漫性神经胶质瘤是 50 岁以下成年人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前的治疗方法无法治愈它们，如果不进行治疗，它们会继续生长并浸润正常脑组织。

截至 2021 年，成人型弥漫性胶质瘤仅细分为三类：

星形细胞瘤，IDH 突变（CNS WHO 等级 2-4）

少突胶质细胞瘤，IDH 突变和 1p19q 编码缺失（CNS WHO 等级 2-3）

胶质母细胞瘤，IDH-野生型（CNS WHO 4 级）