依特立生(eteplirsen)说明书：适应症-用法用量-不良反应-注意事项-药物相互作用

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依特立生(eteplirsen)说明书：适应症-用法用量-不良反应-注意事项-药物相互作用

依特立生(eteplirsen)又称eteplirsen、Exondys51，是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物（被 FDA 指定为用于治疗这种疾病的孤儿药），具有里程碑式的意义。依特立生(eteplirsen)目前尚未在中国正式上市。

依特立生药品图

依特立生(eteplirsen)适应症

依特立生(eteplirsen)是一种反义寡核苷酸，用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中，观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加，该适应症获FDA加速批准，针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。

依特立生(eteplirsen)用法用量

1.肌营养不良症的常用成人剂量：

30 mg/kg IV 每周一次，静脉输注时间超过 35 至 60 分钟

2.肌营养不良症的常用儿童剂量：

30 mg/kg IV 每周一次，静脉输注时间超过 35 至 60 分钟

依特立生(eteplirsen)尚未在国内上市，受国家、汇率及渠道等因素影响，依特立生(eteplirsen)的价格也有所差异。长按识别下方二维码添加好友获取依特立生(eteplirsen)最低价格。

依特立生(eteplirsen)不良反应

最常见的不良反应（发生率≥35%且高于安慰剂组）为平衡障碍和呕吐。常见副作用可能包括：注射药物处出现疼痛、瘀伤、瘙痒、皮疹或其他刺激；呕吐；关节疼痛；平衡问题；或者感冒症状如鼻塞、打喷嚏、喉咙痛。

依特立生(eteplirsen)禁忌症

尚不明确

依特立生(eteplirsen)注意事项

在使用依特立生(eteplirsen)时，以下是一些重要的注意事项：

1.剂量计算与准备

首先，需根据患者的体重和推荐的剂量（30mg/kg）来计算依特立生的总给药剂量。接着，确定所需的溶液容积，并据此准备相应数量的小瓶。在准备过程中，应将小瓶加热至室温，并轻轻颠倒2-3次以混合内容物，但切记避免剧烈摇晃。

2.溶液检查

在抽取依特立生溶液之前，应对每瓶溶液进行目视检查。合格的依特立生溶液应为无色澄清或略带乳光，并可能含有微量的白色至类白色无定形小颗粒。如果发现溶液浑浊、变色或含有除上述微粒外的其他外来颗粒，则应立即停止使用。

3.抽取与稀释

使用配备21号或更小无芯针的注射器，从已准备好的小瓶中抽取所需容积的依特立生溶液。然后，将取出的溶液用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释至100-150mL，并再次进行目视检查。如果稀释后的溶液出现浑浊、变色或含有异常颗粒，同样应立即停止使用。

4.给药过程

稀释后的依特立生溶液应通过串联0.2微米过滤器进行给药。由于依特立生不含防腐剂，因此应在稀释后立即进行给药。如果无法立即使用，稀释后的溶液可在2℃-8℃的条件下储存长达24小时，但切勿冷冻。在稀释后的4小时内，应完成依特立生的输注。

5.超敏反应处理

在接受依特立生治疗的患者中，曾发生过超敏反应，包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹等症状。一旦发生超敏反应，应立即进行医学治疗，并考虑减缓输注速度或中断给药。

依特立生(eteplirsen)特殊人群用药

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和好处。这是您和您的医生将做出的决定。对于这种药物，应考虑以下因素：

1.过敏

如果您曾对本药或任何其他药物有任何异常或过敏反应，请告诉您的医生。如果您有任何其他类型的过敏，例如对食物、染料、防腐剂或动物，也请告诉您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

2.儿童使用

迄今为止进行的适当研究尚未证明儿科特有的问题会限制eteplirsen注射液在儿童中的用途。

3.老年人使用

目前尚无关于老年患者年龄与依替利森注射液效果之间关系的信息。

4.孕期哺乳期

未在女性患者中进行研究。尚不清楚如果在怀孕期间使用eteplirsen是否与风险相关。尚不清楚 eteplirsen 是否分布在乳汁中、影响产奶量或影响母乳喂养的婴儿。考虑母乳喂养的已知益处、母亲对 eteplirsen 的临床需求以及药物或疾病对婴儿的任何潜在不利影响。

依特立生(eteplirsen)药物相互作用

体外数据表明药物相互作用的可能性较低。

影响肝微粒体酶或被肝微粒体酶代谢的药物

似乎不被肝微粒体酶代谢。在体外基本上不抑制 CYP 同工酶 1A2、2B6、2C8、2C9、2C19、2D6 或 3A4/5。不诱导 CYP2B6 或 3A4。诱导 CYP1A2，但程度明显低于原型 CYP1A2 诱导剂（即奥美拉唑）。

影响膜转运蛋白或受膜转运蛋白影响的药物

不是有机阴离子转运蛋白 (OAT) 1 或 3、有机阳离子转运蛋白 (OCT) 1 或 2、有机阴离子转运蛋白 (OATP) 1B1 或 1B3、P-糖蛋白 (P-gp)、乳腺癌抗性蛋白的底物或抑制剂(BCRP)、多药耐药蛋白 (MRP) 2 或胆汁盐输出泵 (BSEP)。

依特立生(eteplirsen)药物过量

尚不明确

依特立生(eteplirsen)药代动力学

1.吸收

生物利用度

每周单次或多次静脉输注剂量为 0.5 至 50 mg/kg 后，在输注结束时的 1.1-1.2 小时观察到血浆浓度峰值。

表现出剂量成比例的线性药代动力学；每周输注后无大量药物蓄积。

2.分配

程度

不知道是否分布到人乳中。

血浆蛋白结合

6–17%。

3.消除

代谢

似乎不被肝微粒体酶代谢。

淘汰路线

静脉输注 24 小时内，肾脏清除率约占给药剂量的三分之二。

半衰期

3-4小时。