FDA授予TROP2ADC芦康沙妥珠单抗（sac-TMT, SKB264/MK-2870，佳泰莱）用于非小细胞肺癌突破性疗法认定

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芦康沙妥珠单抗是一款由科伦博泰研发的靶向 TROP2 的抗体偶联药物（ADC）。2024 年，芦康沙妥珠单抗在多个领域取得重大进展。

芦康沙妥珠单抗上市具有重要意义。2024 年 11 月 27 日，芦康沙妥珠单抗获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往至少接受过 2 种系统治疗（其中至少 1 种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。此外，该药的新适应症上市申请，也正式获得 NMPA 受理，用于经 EGFR-TKI 治疗后，病情进展的 EGFR 突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者的治疗。

其说明书涵盖了药物的作用机制、用法用量、不良反应等内容。芦康沙妥珠单抗通过偶联一种贝洛替康衍生的拓扑异构酶 I 抑制剂作为有效载荷，药物抗体比（DAR）达到 7.4。

在肺癌治疗方面，芦康沙妥珠单抗用于既往接受过治疗的晚期非小细胞肺癌患者的 2 期研究取得了积极成果，并将在 2024 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布多项研究结果。同时，芦康沙妥珠单抗还在国内开展多项 Ⅲ 期临床，适应症涉及非小细胞肺癌等多个疾病领域。

FDA授予sacituzumab tirumotecan（芦康沙妥珠单抗）突破性治疗指定及相关情况。食品和药物管理局（FDA）已将抗体药物偶联物（ADC）sacituzumab tirumotecan（又称为 sac-TMT、MK-2870 以及 SKB264）授予突破性治疗指定。其针对的是特定的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者群体。

有资格接受该药物治疗的患者，需具备表皮生长因子受体（EGFR）突变情况，即外显子 19 缺失或外显子 21 L858R，且这些患者的疾病在经过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）以及基于铂的化疗后出现进展。

默克公司作为该药物的制造商，其研究人员在新闻稿中指出：“FDA 的这一指定凸显了为 EGFR 突变型非小细胞肺癌患者开发全新治疗选择的重要性。” 同时强调 “ADC 是癌症治疗的重要模式，正加速推进 sacituzumab tirumotecan 的临床开发，旨在部分癌症治疗中显著优化当前的护理标准。”

在 EGFR 突变方面，芦康沙妥珠单抗用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性 EGFR 突变非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一突破性治疗指定的依据，来自多方面研究结果。一方面是一项正在评估 EGFR 突变型 NSCLC 患者中 sac-TMT 的 1/2 期研究里 2 期扩展队列的成果；另一方面还涵盖了此前在至少接受过两线治疗的 EGFR 突变型 NSCLC 患者中评估该治疗的两项 2 期研究部分数据。

此外，对于卵巢癌，科伦博泰在 2024ESMO 年会上公布了芦康沙妥珠单抗用于既往接受过多次治疗的晚期卵巢癌患者的二期临床研究结果，客观缓解率（ORR）为 40%，疾病控制率（DCR）为 75%，中位无进展生存期（mPFS）为 6.0 个月，中位总生存期（mOS）为 16.5 个月。

其适应症还包括既往至少接受过 2 种系统治疗（其中至少 1 种治疗针对晚期或转移性阶段）的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌等。目前虽暂无指南推荐芦康沙妥珠单抗为一线治疗方案，但随着研究的深入，其在肿瘤治疗领域的地位有望进一步提升。

目前，默克公司正在对 sac-TMT 展开多方面评估，既考察其作为单一疗法的效果，也探究它与 Keytruda（K药、帕博利珠单抗、pembrolizumab）联合使用的成效。而且，在各种实体瘤类型中，正进行着 10 项 3 期研究，比如 TroFuse-004 试验，研究人员在其中对比 sac-TMT 与化疗在先前治疗过的 EGFR 突变或其他基因突变的 NSCLC 患者中的情况；TroFuse-009 临床试验，则是比较 sac-TMT 与某些先前接受过治疗的 EGFR 突变型 NSCLC 患者的双药化疗。

据国家癌症研究所的数据，sac-TMT 当前正在包含 NSCLC 在内的 13 项临床试验中被研究，涉及的肿瘤类型还包括子宫内膜癌、胃肠道癌、胃食管癌、宫颈癌、尿路上皮癌、乳腺癌以及膀胱癌等。

在 2023 年 ASCO 大会上展示的海报数据显示，非小细胞肺癌患者总体客观缓解率（ORR）达 43.6%，中位缓解持续时间为 9.3 个月，6 个月缓解持续率为 77.4%，中位无进展生存期为 6.2 个月，12 个月总生存率为 70.6%。尤其在 TKI 耐药的 EGFR 突变型 NSCLC 患者中（其中半数患者至少经历过一次化疗失败），客观缓解率（ORR）可达 60%，疾病控制率为 100%。

在副作用方面，最常见的≥3 级不良事件主要以血液学毒性为主，包括中性粒细胞计数降低、贫血及白细胞计数降低等。

2024 年 11 月 28 日，芦康沙妥珠单抗在国药西南武兴药店完成全国首单销售。在价格方面，网上从药融圈等媒体获悉，芦康沙妥珠单抗价格为 200mg / 瓶：9399.00 元人民币（含税，未必准确，仅供参考）。

全球首个获批的 TROP2 ADC 是吉利德的戈沙妥珠单抗，2022 年 6 月在国内获批用于治疗既往至少接受过 2 种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。另外，戈沙妥珠单抗尚未进入国家医保，该药在地方的挂网为 8400 元 / 瓶（180mg，未必准确，仅供参考）。