新药Amezalpat（TPST-1120）用于肝细胞癌获FDA孤儿药资格认定

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新药Amezalpat（TPST-1120）用于肝细胞癌获FDA孤儿药资格认定

Amezalpat（TPST-1120）的药物近期取得关键进展，Amezalpat（TPST-1120）是正在深入研究的过氧化物酶体增殖物激活受体 α（PPAR⍺）拮抗剂，这一靶点在抗癌研究里意义重大，吸引着众多科研目光。

美国食品药品监督管理局（FDA）基于 1b/2 期临床试验数据，授予Amezalpat肝细胞癌（HCC）治疗的孤儿药认定。该试验数据清晰呈现出Amezalpat联合阿替利珠单抗（atezolizumab ，商品名 Tecentriq）与贝伐珠单抗（bevacizumab ，商品名 Avastin），用于肝细胞癌一线治疗时的疗效与安全性亮点。在这项编号为 NCT04524871 的 1b/2 期研究里，研究人员把患者分组对比：40 名患者被随机分入含Amezalpat的联合用药组，另外 30 名患者进入对照组。截止到 2024 年 2 月 14 日，接受Amezalpat联合用药的患者，中位总生存期（OS）达 21 个月；相比之下，仅用阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗的患者，中位总生存期仅 15 个月，风险比为 0.65 。分析之时，联合用药组有 20 名患者仍在接受生存随访，对照组却只有 9 名患者。这一数据充分彰显Amezalpat联合方案的潜力。

不仅如此，早期数据也给出有力支撑。在 2023 年 4 月 20 日的数据截点，中位随访时长分别为 9.2 个月与 9.9 个月时，Amezalpat组经确认的客观缓解率（ORR）达 30% ，对照组却只有 13.3%，而且Amezalpat组的缓解持续时间（DOR）当时还未触及上限。值得留意的是，研究里 21%（7 名）存在 β - 连环蛋白激活突变的患者，使用Amezalpat治疗后，客观缓解率高达 43%，疾病控制率（DCR）更是达到 100%。不管是 PD - L1 阳性还是阴性肿瘤患者，Amezalpat所在的三联疗法组，客观缓解率稳定在 27%，对照组仅 7%。安全性方面，Amezalpat耐受性良好，两组安全性数据不相上下。

Tempest 公司首席医疗官山姆・惠廷博士在新闻稿里提到：“Amezalpat获肝细胞癌孤儿药认定，恰恰说明这类难治疾病的患者太急需新治疗手段了。”Tempest 一心扑在开创性癌症疗法研发上，只为改善患者生活。如今拿到 FDA 以及欧洲药品管理局（EMA）认可，团队马不停蹄筹备关键的 3 期研究（NCT06680258），聚焦Amezalpat用于肝细胞癌一线治疗。

深入了解Amezalpat，它作为口服小分子药物，作用机制围绕 PPAR⍺靶点展开。现有研究表明，它打击癌症的方式多元，既能直捣肿瘤细胞，还能调节免疫抑制细胞，顺带削减肿瘤微环境里的血管生成。2024 年 8 月，FDA 点头通过Amezalpat作为不可切除或转移性肝细胞癌一线治疗选择的 3 期研究方案，双方就用药剂量、统计规划达成共识，预设的疗效分析有望加速主要分析进程，2025 年第一季度启动试验已提上日程。同年 11 月，FDA 再发 “研究可推进” 通知，准许开展一项 3 期随机、双盲、国际性的 1:1 对照试验，把含Amezalpat的联合用药方案，跟当下标准治疗方案（安慰剂加阿替利珠单抗与贝伐珠单抗）一较高下，为肝细胞癌患者谋更多生机。