首款 | HARLIKU(尼替西农)片剂美国获批治疗尿黑酸尿症(AKU)

如需购买请加微信：zhikang161218，备用微信：zhikang1218

首款 | HARLIKU(尼替西农)片剂美国获批治疗尿黑酸尿症(AKU)

2025年06月19日 (波士顿和剑桥)  Cycle Pharmaceuticals宣布，FDA已批准HARLIKU（nitisinone）尼替西农片剂用于降低尿黑酸尿症(AKU),成年患者的尿液尿黑酸(HGA) 。

HARLIKU 将于 2025 年 7 月上市，将成为首个也是唯一1个获得 FDA 批准的 AKU 治疗药物。

HARLIKU 的获批基于一项对 40 名 AKU 患者的随机、无治疗对照研究的数据。作为美国国立卫生研究院 (NIH) 国家人类基因组研究所内部研究项目的一部分，Wendy J. Introne 医学博士及其团队证明，经过三年治疗后，尼替西农可帮助患者改善疼痛、精力水平和身体机能，评估采用 36 项简式调查问卷。

HARLIKU™（Nitisinone）尼替西农 用于降低成年尿黑酸尿症 (Alkaptonuria, AKU) 患者的尿液同质酸 (urine homogentisic acid , HGA)。Nitisinone 是一种口服有效的，具有竞争性和可逆性的4-羟苯丙酮酸二加氧酶(4-HPPD) 抑制剂，其IC50 值为173 nM。Nitisinone 能以剂量依赖的方式促进酪氨酸的积累。

黑尿症 (Alkaptonuria, AKU) 尿黑酸尿症 ,又称褐黄病 (ochronosis) 是一种极其罕见的遗传性代谢疾病，和酪氨酸和苯丙氨酸的代谢障碍有关，是一种体染色体隐性遗传，具有无法合成尿黑酸氧化酶的缺陷，患者体内会积聚 HGA，从而引发骨关节炎、褐黄病以及肾脏和心脏并发症。AKU患者通常会感到疼痛、关节活动受限，并需要进行大型关节置换手术；这些症状会影响患者的身体机能、情绪健康和生活质量。