尤文氏肉瘤儿童患者新希望！Elraglusib（9-ING-41）联合化疗治疗尤文氏肉瘤儿童患者生存期超900天！

Elraglusib（9-ING-41）是一种针对糖原合成酶激酶3β（GSK-3β）的抑制剂，它在临床试验中显示出对复发/难治性尤文氏肉瘤（Ewing sarcoma）儿童患者的潜在治疗效果。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Elraglusib“孤儿药”资格认定，用于治疗胰腺癌，这表明该药物在治疗罕见疾病方面的潜力。

尤文氏肉瘤是一种高度恶性的肿瘤，主要影响儿童和青少年，且通常具有高度转移性。目前，对于复发或难治性尤文氏肉瘤，尚无标准化的二线治疗方案，患者预后通常较差，因此对新疗法的需求迫切。

在1/2期临床试验（NCT04239092）中，Elraglusib联合环磷酰胺和拓扑替康治疗复发/难治性尤文氏肉瘤患者，显示出积极的效果。

具体数据表明，在6名接受治疗的患者中，有2名患者的肿瘤完全消失，生存期分别为933天和284天。另外2名患者病情稳定，生存期分别为177天和272天。还有1名患者肿瘤一度缩小52%，尽管该患者后来退出了试验，但生存期已持续329天。

目前，Elraglusib正在多个临床试验中进行评估，包括与化疗药物联合治疗胰腺癌的RiLEY试验。这些试验的结果将为评估Elraglusib在治疗多种癌症中的潜力提供重要信息。