梗阻性肥厚型心肌病患者的福音！玛伐凯泰纳入国家医保目录；玛伐凯泰价格Camzyos(mavacamten,马瓦卡坦)中文说明书

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梗阻性肥厚型心肌病患者的福音！玛伐凯泰纳入国家医保目录；玛伐凯泰价格Camzyos(mavacamten,马瓦卡坦)中文说明书

一、玛伐凯泰的诞生与发展

（一）研发背景

玛伐凯泰由百时美施贵宝的子公司 MyoKardia 研发。肥厚型心肌病是一种以心肌肥厚为特征的原发性心肌病，其中梗阻性肥厚型心肌病患者的临床症状往往更加严重。玛伐凯泰针对肌节收缩过度的肥厚性心肌病特征，通过抑制过多肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，将整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，降低心肌收缩力。

（二）获批历程

2022 年 4 月在美国获批用于医疗用途，被美国食品药品管理局认为是同类首创药物。玛伐凯泰的出现为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的治疗希望。作为全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂，它通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥过量形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。

2024 年在中国获批，用于治疗纽约心脏协会心功能分级 II - III 级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。此次获批基于全球 EXPLORER-HCM 和中国 EXPLORER-CN III 期临床研究。EXPLORER-CN 主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授表示，玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性 HCM 治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。

2022 年，玛伐凯泰获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予 “突破性治疗药物” 资格认证，并于次年将其纳入了优先审评。2023 年，玛伐凯泰因其创新的机制在美国摘得享有医疗界 “诺贝尔奖” 之称的盖伦奖 “最佳生物技术产品奖”。

百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，“中国对创新药物准入的支持力度不断加大，目前我们正积极与监管机构协作，加速推动药物在中国的可及，以期让患者早日获益，迈向泰然生活。”

2024 年 4 月，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（玛伐凯泰胶囊）通过优先审评在中国获批上市，成为百时美施贵宝（BMS）实施其 “中国 2030 战略” 一个承前启后的标志性事件。这不仅打破了肥厚型心肌病四十余年的治疗困局，也是 BMS 管线布局多元化的又一体现，更是继肿瘤学、血液学、免疫学之后，BMS “中国 2030 战略” 拓展的又一核心领域。

2023 年 2 月，该产品的新药上市申请被 CDE 纳入优先审评，拟用于治疗有症状的 oHCM 成人患者。百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人朱正缨表示，BMS 致力于发挥自身的创新优势，充分融入中国生物医药产业的创新生态系统中，从而满足更多患者的治疗需求。

2024 年，玛伐凯泰在中国获批上市后，开启了商业化进程。10 月 24 日，复旦大学附属中山医院中国科学院院士、中山医院心内科主任葛均波教授开出了玛伐凯泰的 “首方”。该药物为全球首创药，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级 II - III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。

作为新上市的创新药，迈凡妥的价格也不低。第一财经记者从中山医院方面了解到，玛伐凯泰小剂量一个月的治疗费用约 7000 元。BMS 方面表示，玛伐凯泰的价格以终端销售价格为准，该药物在中国的价格综合考虑了药品本身为患者、医疗机构和社会带来的价值，以及巨大的临床未被满足的医疗需求和中国患者的支付能力。同时将影响医疗体系的经济因素考虑在内，以期为患者提供合适、快速和可持续的创新药物可及性。

老挝卢修斯玛伐凯泰胶囊

玛伐凯泰胶囊（LuciMava）简易说明书

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一、使用提示

请务必在医师指导下使用本药品。

二、药品基本信息

商品名称：LuciMava

生产商：卢修斯制药（老挝）有限公司

中文名称：玛伐凯泰胶囊

英文名称：Mavacamten capsules

药品批准文号：09 L 1198/24

价格：1400元/盒

三、适应症

LuciMava 属于心脏肌球蛋白抑制剂，适用于治疗患有有症状的纽约心脏协会 (NYHA) II - III 级阻塞性肥厚型心肌病 (HCM) 的成年人，旨在帮助改善患者的心脏功能以及缓解相关症状。

四、用法用量

剂量的确定必须依据临床状况，并结合超声心电图对患者反应进行评估来综合考量。详细说明请参照完整处方信息。

五、规格

每粒胶囊含药量为 2.5mg，每盒共装有 60 粒胶囊。

六、禁忌症

以下两类药物禁止与本药品同时使用：

中至强 CYP2C19 抑制剂或强 CYP3A4 抑制剂。

中至强 CYP2C19 诱导剂或中至强 CYP3A4 诱导剂。

七、警告和预防措施

心力衰竭：对于存在并发疾病的患者，需考虑中断 LuciMava（mavacamten）治疗。

导致心力衰竭或药效丧失的药物相互作用：要告知患者可能存在的药物相互作用情况，包括与非处方药之间的相互作用。

胚胎 - 胎儿毒性：本药品可能对胎儿造成伤害，建议有生育能力的女性在最后一次服药后的 4 个月内采取有效的避孕措施，可使用不受 CYP450 酶诱导影响的避孕药或者添加非激素避孕药。

八、不良反应

患者出现不良反应概率大于 5%，且 LuciMava 组相较于安慰剂组更为常见的不良反应包括头晕（27%）以及晕厥（6%）。

九、药物相互作用

弱效 CYP2C19 抑制剂和中效 CYP3A4 抑制剂：同时使用可能增加心力衰竭风险。若开始使用这类抑制剂，需要相应减少 LuciMava 剂量，并进行额外的监测。

负性肌力药物：若开始使用负性肌力药物或者增加其剂量，建议进行密切的医疗监督以及左心室射血分数（LVEF）监测，同时要避免某些负性肌力药物组合。

十、特定人群使用

具体相关内容请查阅完整说明书。

十一、贮存

药品适宜的储存温度范围是 20℃至 25℃（68℉至 77℉），在短途运输时，允许温度处于 15℃至 30℃（59℉至 86℉）之间。要注意防止药品受潮。

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二、玛伐凯泰的药品信息

（一）药品类别

玛伐凯泰属于其他疾病用药，主要用于心肌病的治疗。特别是对于梗阻性肥厚型心肌病有着显著的疗效。

（二）生产厂家

玛伐凯泰由美国施贵宝研发，其生产厂家为加拿大的 Patheon Inc.。

（三）药品规格

玛伐凯泰有 2.5mg、5mg、10mg、15mg 四种规格。不同规格的胶囊颜色不同，为患者提供了多种选择。

（四）有效期与剂型

玛伐凯泰的有效期为 24 个月，剂型为胶囊剂。这种剂型便于患者服用和携带。

（五）适应症

玛伐凯泰用于治疗患有纽约心脏协会 II - III 级梗阻性肥厚性心肌病的成人患者，以改善心脏功能和症状。通过调节心肌肌球蛋白的活性，减轻心脏负担，从而缓解患者的症状，提高生活质量。

三、玛伐凯泰的用法用量

（一）起始剂量与调整

确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法：这一要求对于确保玛伐凯泰的安全使用至关重要。有生育潜力的女性在使用玛伐凯泰前必须进行怀孕检测，并采取有效的避孕措施，以避免药物对胎儿可能造成的潜在危害。玛伐凯泰可能对胎儿产生不良影响，因此必须严格遵守这一规定。

不建议 LVEF<55% 的患者开始或增加剂量：对于左心室射血分数（LVEF）低于 55% 的患者，使用玛伐凯泰可能会增加心脏负担，加重病情。心脏射血分数低通常提示心脏收缩功能下降，需要及时治疗，阻止射血分数进一步降低。当 LVEF 低于 50% 时，属于心力衰竭范畴，而玛伐凯泰可能会进一步影响心脏功能。因此，不建议此类患者开始或增加玛伐凯泰的剂量。

建议起始剂量为 5mg，每日口服一次，不考虑食物；允许的后续剂量为每日一次口服 2.5mg、5mg、10mg 或 15mg；最大推荐剂量为 15mg，每日口服一次：玛伐凯泰的起始剂量为 5mg，每日一次口服，不受食物影响，方便患者服用。根据患者的具体情况，后续剂量可以调整为 2.5mg、5mg、10mg 或 15mg。最大推荐剂量为 15mg，每日一次。在调整剂量时，需要综合考虑患者的临床状况、左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道（LVOT）梯度等因素。

（二）特殊情况处理

与 CYP2C19 抑制剂或 CYP3A4 抑制剂同时使用时的剂量调整：

对于使用弱 CYP2C19 抑制剂或中度 CYP3A4 抑制剂进行稳定治疗的患者，开始使用玛伐凯泰建议起始剂量为 5mg，每日一次。

对于正在接受玛伐凯泰治疗并打算开始使用弱 CYP2C19 抑制剂或中度 CYP3A4 抑制剂的患者，将玛伐凯泰的剂量减少一个级别（即 15mg→10mg；10mg→5mg；5mg→2.5mg）。

在接受 2.5mg 玛伐凯泰稳定治疗的患者中，避免同时使用弱 CYP2C19 和中度 CYP3A4 抑制剂，因为没有较低的每日一次剂量。在抑制剂开始后 4 周安排临床和超声心动图评估，并且直到抑制剂开始后 12 周才上调玛伐凯泰的剂量。

当服用期间左心室射血分数小于 50% 则中断治疗，遵循中断算法处理：如果患者在服用玛伐凯泰期间左心室射血分数（LVEF）小于 50%，则需要中断治疗。具体处理方法如下：如果在 2.5mg 时中断，要么在 2.5mg 时重新开始，要么永久中断。当出现可能损害心脏收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如房颤或其他不受控制的快速性心律失常）时，延迟剂量会增加；考虑中断合并疾病患者的玛伐凯泰治疗。

遗漏或延迟剂量的处理方法：如果漏服一剂玛伐凯泰，应尽快服用，并在第二天的通常时间服用下一剂预定剂量。白天给药的确切时间并不重要，但不应在同一天服用两剂。整粒吞下胶囊，不要打碎、打开或咀嚼胶囊。

四、玛伐凯泰的不良反应与禁忌

（一）不良反应

玛伐凯泰比服用安慰剂更常见的不良反应包括头晕和晕厥。在临床试验中，玛伐凯泰组患者头晕和晕厥的发生率相对较高。其中，头晕发生率为 27%，而安慰剂组为 18%；晕厥发生率为 6%，安慰剂组为 2%。此外，有研究显示，在治疗 30 周后，玛伐凯泰组的心脏收缩功能相对于基线有所下降，而安慰剂组无显著变化。在停药 8 周后，两组患者的心脏收缩功能恢复到基线水平。特别值得注意的是，在玛伐凯泰组中，有 6% 的患者在治疗期间心脏收缩功能下降至危险水平，但在停药后得以恢复。

（二）禁忌

玛伐凯泰禁止与 CYP2C19 中度抑制剂、强抑制剂或 CYP3A4 强抑制剂联合使用；禁止与 CYP2C19 中度诱导剂和强诱导剂，或 CYP3A4 中度诱导剂和强诱导剂联合使用。具体来说：

对于使用弱 CYP2C19 抑制剂或中度 CYP3A4 抑制剂进行稳定治疗的患者，开始使用玛伐凯泰建议起始剂量为 5mg，每日一次。

对于正在接受玛伐凯泰治疗并打算开始使用弱 CYP2C19 抑制剂或中度 CYP3A4 抑制剂的患者，将玛伐凯泰的剂量减少一个级别（即 15mg→10mg；10mg→5mg；5mg→2.5mg）。

在接受 2.5mg 玛伐凯泰稳定治疗的患者中，避免同时使用弱 CYP2C19 和中度 CYP3A4 抑制剂，因为没有较低的每日一次剂量。在抑制剂开始后 4 周安排临床和超声心动图评估，并且直到抑制剂开始后 12 周才上调玛伐凯泰的剂量。

五、玛伐凯泰纳入国家医保目录的意义

（一）减轻患者经济负担

玛伐凯泰作为梗阻性 HCM 创新药、全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂，其价格相对较高，对于患者来说是一笔不小的经济负担。然而，纳入医保后，患者可以享受到医保报销政策，极大地减轻了经济压力。以小剂量为例，一个月的治疗费用约 7000 元，纳入医保后，患者的自付费用将大大降低。这使得更多的患者能够负担得起这种创新药物的治疗，不再因为经济原因而放弃治疗，为患者带来了实实在在的好处。

（二）满足长期治疗需求

梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，需要长期管理。玛伐凯泰能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现相关指南建议的 “缓解临床症状，延缓疾病进展，改善心脏功能” 三大治疗目标。纳入医保后，中国梗阻性肥厚型心肌病患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足。患者可以持续获得创新药物治疗，不因经济原因而中断治疗，从而更好地控制疾病进展，提高生活质量。同时，这也有助于减轻医疗体系的负担，提高医疗资源的利用效率。

（三）提升治疗可及性

玛伐凯泰纳入医保后，让更多患者不因经济原因而放弃治疗，回归正常工作和生活。这具有重要的临床和社会价值。首先，更多的患者能够获得这种创新药物的治疗，提高了治疗的可及性。其次，患者回归正常工作和生活，不仅可以减轻家庭的负担，还可以为社会做出贡献。此外，纳入医保也体现了政府提高优质医疗资源可及性的决心与努力。百时美施贵宝将继续与各方携手，积极支持支付方和当地政府的工作，尽快实现药物在各省份的医保可及，让更多中国患者获益于创新药物。

六、玛伐凯泰的治疗效果

（一）临床研究证据

国内外多项临床研究证实玛伐凯泰在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为中国患者带来显著获益。

《美国医学会杂志・心脏病学卷》官网截图显示，我国科研人员开展的一项新研究证实了心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病患者具有良好的有效性与安全性。由北京协和医院院长张抒扬教授牵头，国内 17 家医院联合开展的 “玛伐凯泰治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的有效性和安全性 Ⅲ 期研究” 表明，玛伐凯泰用于治疗中国的梗阻性肥厚型心肌病患者可达到主要疗效终点，并在所有次要有效性终点中均观察到改善，同时证明了玛伐凯泰的安全性与既往研究一致。

联拓生物公布的 mavacamten（玛伐凯泰）治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的 EXPLORER-CN III 期临床试验数据显示，该研究达到了主要终点，即 mavacamten 在 Valsalva 左心室流出道（LVOT）峰值压差方面显示出具有统计学和临床意义的改善。此外，在所有次要终点方面 mavacamten 均显示出改善，包括左心室流出道梗阻、临床症状和健康状况。

在 2023 年欧洲心脏病学会（ESC）大会上，玛伐凯泰在梗阻性肥厚型心肌病（HCM）中的作用备受关注。EXPLORER-CN 试验的启动是为了解决玛伐凯泰在亚洲人群中缺乏治疗效果的证据，该试验被设计为一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，试验对象为来自中国 12 家医院的 81 名患者。本试验纳入的患者需要有梗阻性 HCM、LVOT 压差≥50mmHg 以及 NYHA II 级或 III 级症状，并接受 30 周治疗。主要终点是 Valsalva LVOT 峰值梯度从起始至第 30 周的变化。治疗 30 周后与安慰剂相比的 Valsalva LVOT 峰值梯度（最小二乘均差，-70.29mmHg；95% CI，-89.64 至 -50.94；P＜0.001）。

全球长期扩展研究显示，患者在接受玛伐凯泰超过 180 周连续治疗后多项心脏指标获得持续稳定改善，且安全性良好。

长期扩展研究 MAVA-LTE 对完成 EXPLORER-HCM 试验的患者进行长期随访。结果表明，玛伐凯泰治疗与从初始到第 120 周 LVOT 梯度（静止时，35.3 [33.0] mmHg；Valsalva 47.0 [37.3] mmHg）、左心房容积指数（−8.5 [10.3] mL/m²）和 E/e' 平均值（−3.9 [5.0]）的平均 [SD] 变化的持续改善有关。在第 120 周时，83.5% 的受试者的 Valsalva LVOT 梯度等于或大于 30mmHg。

百时美施贵宝在伦敦举行的欧洲心脏病学会大会上公布了 CAMZYOS 治疗纽约心脏协会 II - III 级症状性梗阻性肥厚型心肌病成年患者长期扩展研究的 3.5 年随访结果，显示该药物对患者具有持续益处，并可长期改善 LVOT、NT-proBNP 和生活质量，与既定疗效和安全性一致。患者的超声心动图测量结果和生物标志物在长达 3.5 年的时间内表现出持续改善，包括静息 LVOT 梯度、Valsalva LVOT 梯度、左心房容积指数和 NT-proBNP 水平。CAMZYOS 的安全性在 3.5 年内保持一致，没有报告任何新的安全问题。

（二）患者实际效果反馈

从患者的角度出发，玛伐凯泰的使用带来了显著的症状改善和生活质量提升。在多项临床研究中，患者在接受玛伐凯泰治疗后，不仅左心室流出道梗阻显著减少，NYHA 心功能分级及 NT-proBNP 血清浓度也实现了持久降低。

例如，在由北京协和医院院长张抒扬教授牵头的研究中，玛伐凯泰治疗组和安慰剂组的左室射血分数在研究期间均保持稳定，没有患者的左室射血分数出现异常。同时，玛伐凯泰治疗还改善了生活质量以及第 30 周时静息左室流出道压差、左室质量指数等指标。安全性方面，入组患者耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。

在联拓生物公布的 EXPLORER-CN III 期临床试验中，经 mavacamten 治疗后心脏生物标志物从第 4 周开始持续下降至整个研究结束；第 30 周时，mavacamten 治疗后 N 末端 B 型利钠肽前体（NT-proBNP）较基线的降幅比安慰剂组高 82%（组间几何均值比 [GMR] 比例为 0.18；95% CI，0.13 至 0.24），高敏心肌肌钙蛋白 I（hs-cTnI）的降幅较安慰剂组高出 66%（组间 GMR 比例为 0.34；95% CI，0.27 至 0.42）。在接受 mavacamten 治疗的患者中也观察到心脏结构的改善。

此外，长期随访研究 EXPLORER-LTE 的 180 周数据进一步证实了玛伐凯泰在持续降低 LVOT 压差及改善 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）水平方面的显著成效，患者的临床症状得到了明显缓解。在一项旨在探究有症状的严重梗阻性肥厚型心肌病患者服用玛伐凯泰是否可有效降低室间隔减容治疗（SRT）需求的 3 期随机双盲、安慰剂对照研究中，玛伐凯泰应用 16 周使得 82% 患者不再符合 SRT 治疗指征要求。针对我国梗阻性 HCM 人群开展的 EXPLORER-CN 研究中，玛伐凯泰同样展示了对左心室流出道（LVOT）压差显著改善，同时在包括临床症状、健康状态、心脏生物标志物等也均观察到改善。

七、玛伐凯泰的价格与购买渠道

（一）价格范围

玛伐凯泰的价格受多种因素影响，不同规格价格有所不同。目前已知的价格信息显示，在中国，迈凡妥 ®（玛伐凯泰胶囊）规格为 2.5mg14 粒 / 板2 板 / 盒，零售价为 7411.76 元。玛伐凯泰胶囊 15mg14 粒2 板的建议零售价格暂无明确信息。此外，据市场调查，2.5mg28 粒的售价大约为 22680 元，5mg28 粒的售价约为 36000 元一盒。迈凡妥指玛伐凯泰胶囊一般 2000~3000 元一盒，但这只是一个大概的参考范围，具体价格以当地收费为准。作为新上市的创新药，玛伐凯泰小剂量一个月的治疗费用约 7000 元。

（二）购买渠道

玛伐凯泰作为处方药，患者应选择正规渠道购买，以确保药物质量和疗效。目前，患者可以通过医院的药房获取玛伐凯泰，在医院看诊时，向医生咨询是否适合使用玛伐凯泰，在医生的指导下购买。一些大型的药店或在线药店也可能提供玛伐凯泰的销售服务，但在药店购买时，也需要提供有效的处方证明。此外，马瓦卡坦（mavacamten）即玛伐凯泰的购买方式还有保健药店、医院药房、在线药店以及医生或医疗机构推荐的渠道等。具体来说，患者可以前往当地的保健药店，提供相关医生处方购买；也可以考虑前往医院药房购买，在前往之前建议先打电话咨询是否有库存及所需额外信息；选择在线药店时，要确保其合法合规，有相关药物销售许可，可能会要求上传或传真处方；如果医生或医疗机构有推荐的渠道，可以优先考虑。同时，需要注意的是，处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，患者在购买前应咨询医生，并遵循医生的指导和建议，不要选择非正规海外代购等渠道，避免购买到假冒伪劣药品。