IIa期ALICE研究：LSD1抑制剂Iadademstat+阿扎胞苷治疗新诊断AML成人患者表现出深度缓解，且安全性可控！

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IIa期ALICE研究：LSD1抑制剂Iadademstat+阿扎胞苷治疗新诊断AML成人患者表现出深度缓解，且安全性可控！

Salamero 等人在《柳叶刀血液学》杂志上发表了 一项开放标签、剂量探索性 IIa 期 ALICE 研究 (EudraCT  2018-000482-36 ) 的结果，该研究评估了 LSD1 抑制剂 iadademstat 与阿扎胞苷联合治疗不适合接受强化化疗的 ND AML 患者的效果。

共纳入了 36 名西班牙中危或危重 AML 患者，中位随访期为 22 个月。中位年龄为 76 岁，50% 的患者为女性。

主要经验    

≥10% 的患者发生治疗相关不良事件，包括血小板减少症 (69%)、中性粒细胞减少症 (61%)、贫血 (42%)、味觉障碍 (42%)、便秘 (25%)、乏力 (25%)、恶心 (17%) 和食欲不振 (11%)。

观察到 3 例治疗相关严重不良事件：致命的 5 级颅内出血、3 级发热性中性粒细胞减少症和 3 级分化综合征。

在 12 例因不良事件导致的死亡中，1 例与治疗有关，由颅内出血引起。  

疗效组 (n = 27) 中 82% 的患者达到客观缓解。

其中 52% 的患者达到 CR/CRh，11 名可评估患者中有 10 名达到 MRD 阴性。

安全性组 (n = 36) 中 61% 的患者达到客观缓解，其中 39% 达到 CR/CRh。

选择每天 90 μg/m² 的 Iadademstat 与阿扎胞苷联合作为 II 期推荐剂量。

iadademstat 与阿扎胞苷联合治疗对 ND AML 患者（包括具有高风险特征的患者）表现出深度缓解，且安全性可控。然而，需要进一步研究来证实其活性。