uniQure与FDA达成AMT-130加速审批协议，亨廷顿氏病治疗迎新突破

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uniQure与FDA达成AMT-130加速审批协议，亨廷顿氏病治疗迎新突破

马萨诸塞州列克星敦和阿姆斯特丹— uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE），近日宣布，公司与美国食品和药物管理局（FDA）就其基因治疗药物AMT-130的加速审批途径达成关键协议。这一突破为亨廷顿氏病患者带来了新的希望，预计AMT-130将成为治疗这一毁灭性神经退行性疾病的改变性疗法。

加速审批途径协议达成

uniQure首席医疗官Walid Abi-Saab医学博士表示：“我们非常高兴与FDA达成一致，AMT-130的加速审批协议标志着亨廷顿氏病治疗领域的重大进展。此次协议不仅反映了我们临床数据的优势，也体现了与FDA生物制品评估和研究中心（CBER）团队的紧密合作。这一协议为亨廷顿氏病患者提供了一个快速、有效的治疗方案。”

根据此次达成的协议，FDA同意基于正在进行的I/II期研究数据，AMT-130可以作为BLA（生物制品许可申请）提交的主要依据，避免了进行额外的临床前研究。此外，FDA同意使用cUHDRS（亨廷顿氏病临床评分量表）作为中期临床终点，并认为脑脊液中神经丝轻链（NfL）水平的减少可以作为治疗效果的支持证据。

临床数据凸显疗效

AMT-130的临床研究数据已显示出积极的前景。2024年7月，uniQure公布了24个月的中期数据，结果显示，在接受治疗的患者中，相比倾向加权自然史组，疾病进展有显著减缓，且该效果具有持续性和剂量依赖性。此外，脑脊液中的NfL水平也在接受治疗的患者中有所降低，这进一步支持了AMT-130的潜在疗效。

 I/II期临床试验概况

uniQure正在进行两项多中心、剂量递增的I/II期临床试验，旨在评估AMT-130在亨廷顿氏病中的安全性、耐受性及疗效信号。在美国的试验中，共有26名早期亨廷顿氏病患者参与，患者随机分配接受低剂量或高剂量治疗，治疗通过MRI引导的神经外科手术，将AMT-130单次给药直接输送到大脑的纹状体区域。这项研究还包括12个月的盲法核心研究期，随后为期五年的长期随访。

在欧洲的开放标签Ib/II期研究中，共招募了13名早期亨廷顿氏病患者进行治疗。此外，uniQure还在美国和欧盟的多个临床地点招募12名患者，探索AMT-130联合免疫抑制剂的疗效。

AMT-130的RMAT认证

值得一提的是，AMT-130已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认证，成为首个获得该认证的亨廷顿氏病基因治疗药物。RMAT认证是FDA为促进满足未满足医疗需求的治疗方案而提供的特殊优待，具有加速审批的潜力。

 亨廷顿氏病：迫切需要治疗

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，表现为运动症状（如舞蹈症）、认知功能障碍和行为异常，最终导致患者身体和精神的逐渐衰退。该病由常染色体显性遗传，患者的亨廷顿基因发生CAG重复扩增，导致异常蛋白质在大脑中聚集。亨廷顿氏病的发病通常在中年左右，随着病情进展，患者的生活质量迅速下降，最终可能导致完全丧失自主能力。

目前，亨廷顿氏病尚无获批的疗法能够有效延缓其发病或减缓疾病进展。因此，AMT-130作为一种基因治疗药物，为亨廷顿氏病患者提供了切实的希望。